La HAP es un tipo de Hipertensión Pulmonar en la que las arterias pulmonares, los vasos sanguíneos que transportan sangre a través de los pulmones, se estrechan. Esto restringe el flujo sanguíneo, eleva la presión arterial y sobrecarga el lado derecho del corazón.
Las células que recubren los vasos sanguíneos pulmonares crecen de forma anormal en la HAP mediante un proceso llamado remodelación vascular. Revertir estos cambios estructurales podría ayudar a disminuir la presión arterial pulmonar, reducir el esfuerzo cardíaco y aliviar los síntomas de la HAP.
El objetivo de CS1 es modificar la forma en que las células regulan la actividad genética. El medicamento es una nueva formulación de ácido valproico, un tratamiento anticonvulsivo. Actúa sobre un grupo de proteínas llamadas histonas deacetilasas (HDAC), que suprimen la actividad genética.
Se ha informado que el CS1, el nuevo candidato terapéutico de Cereno Scientific, es un inhibidor de la proteína HDAC, tiene propiedades antihipertensivas, antiinflamatorias y anticicatrizantes. El objetivo principal de la terapia es mejorar la calidad de vida y prolongar la supervivencia de las personas con HAP.
En un ensayo clínico de fase 2a (NCT05224531), 25 adultos con HAP recibieron una de tres dosis de CS1 (480 mg, 960 mg o 1920 mg). Los participantes tomaron el medicamento en cápsulas de liberación retardada durante 12 semanas (aproximadamente tres meses). La terapia fue segura y bien tolerada, sin efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.
La mayoría de los 21 participantes que completaron el protocolo del estudio mostraron estabilización o mejoría en la puntuación de riesgo REVEAL, que estima el riesgo de muerte en la HAP. Asimismo, el 86 % presentó estabilidad o mejoría en la clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS), una medida del impacto de la HAP en la vida diaria. La presión arterial pulmonar mostró descensos sostenidos en dos tercios de los participantes.
Cereno y la FDA se reunieron este año para definir el diseño de un ensayo de fase 2b que se espera lanzar en la primer mitad del año 2026.. El estudio evaluará el CS1 frente a un placebo y tiene como objetivo confirmar sus efectos clínicos.
Fuente: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05224531
